Упрaвлeниe пo кoнтрoлю зa прoдуктaми питaния и лeкaрствeнными срeдствaми СШA (Food and Drug Administration, FDA) oфициaльнo oдoбрилo тeрaпию генномодифицированными лимфоцитами (CAR-T) для того лечения лейкемии. Это первый случай выхода подобного препарата на торг в США. Официальный пресс-релиз появился на сайте FDA 30   августа 2017   лета, также об этом сообщает MIT Technology Review.

Метод лечения под торговой маркой Kymriah (международное обозначение тисагенлеклусел) представляет из себя клеточную терапию генномодифицированными лимфоцитами, а точнее лимфоцитами с химерными антигенными рецепторами (CAR-T).

Методика CAR-T заключается в «настройке» собственного иммунитета больного против опухолевых клеток, несущих бери поверхности определенные маркеры. У пациента берут T-лимфоциты, а затем при помощи безвредного вирусного вектора встраивают в геном сих клеток кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR) против специфических белков, представленных получай поверхности злокачественных клеток. После этого клетки вводят обратно в кровь пациента.

Владельцем одобренной технологии является фармацевтическая шарашка Novartis. Терапия рекомендована для пациентов до 25   лет с острой лимфобластной лейкемией, которым безлюдный (=малолюдный) помогли остальные методы лечения, или после рецидива болезни. Согласно результатам испытаний, представленным в FDA, из 63   пациентов, которых лечили Kymriah, 52   выздоровели в направление трех месяцев (83   процента).

По данным Национального института здоровья США, острая лимфобластная лейкемия (лейкоз) является самым распространенным типом гроб у детей. В настоящее время ее эффективно научились лечить, и в детском возрасте пятилетняя выживаемость составляет 90   процентов. При всем том у взрослых людей эта болезнь гораздо хуже поддается лечению, и только третья часть пациентов выживает в течение пяти лет после постановки диагноза. Терапия CAR-T в эту пору демонстрирует более успешный результат   – в течение года после начала терапии выжили 79   процентов пациентов.

Вопреки на многообещающие результаты терапии Kymriah, у нее могут быть серьезные побочные эффекты, среди которых в такой мере называемый «цитокиновый шторм», заключающийся в резком выбросе медиаторов воспаления после введения модифицированных клеток. Всё-таки главный недостаток терапии   – это ее цена. Стоимость лечения составляет 475   тысяч долларов. К тому но, терапия в ближайшее время будет доступна только в 20   клиниках в США. Всего а Novartis планирует открыть 32   центра, где будут лечить пациентов с через   CAR-T.

В США это первый случай, когда генотерапия достигла рынка, однако в Европе и в Китае еще есть такие прецеденты. К примеру, в 2015   году в Европе был одобрен препарат Glybera исполнение) лечения липопротеиназной недостаточности. Стоимость препарата, созданного голландской компанией UniQure, составила побольше миллиона   евро.

Подробно о технологии CAR-T, ее достоинствах, недостатках и перспективах применения позволено прочитать в нашем материале.

Автор: Дарья Спасская